Eficiencia y seguridad en el horizonte: retos del CRISPR en la edición genética

MadridEn los últimos años, la tecnología CRISPR-Cas ha revolucionado la edición genética, impulsando avances en el tratamiento de enfermedades genéticas y el desarrollo de cultivos más resilientes. Este avance se basa en la capacidad del sistema CRISPR-Cas9 para cortar el ADN en lugares específicos. Para añadir nuevo material genético de manera precisa, los científicos han estado fomentando que las células usen un proceso de reparación llamado reparación dirigida por homología (HDR). AZD7648 es una molécula que mostró potencial para mejorar la precisión de CRISPR al promover el HDR.
La emoción se ha transformado en precaución debido a recientes estudios que indican que AZD7648, aunque mejora la reparación precisa del ADN, podría provocar inestabilidad en el genoma. Investigadores de ETH Zürich, bajo la dirección de Jacob Corn, descubrieron que las células tratadas con AZD7648 experimentaron cambios genéticos importantes e inesperados, como la eliminación de miles de bases de ADN. Estos hallazgos ponen de relieve los desafíos y riesgos de usar moléculas individuales para mejorar la reparación homóloga dirigida.
Los descubrimientos principales señalados por los investigadores de ETH son esenciales de tener en cuenta.
- Eliminaciones masivas e inestabilidad genómica.
- Rupturas inesperadas en los brazos cromosómicos.
- Rompiendo las expectativas de modificaciones indemnes.
- Necesidad de un análisis genómico más amplio más allá de los sitios específicos.

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Estos nuevos descubrimientos nos obligan a replantear cómo desarrollamos y utilizamos las herramientas CRISPR. Los investigadores deben examinar el genoma completo y no solo las zonas específicas para identificar posibles efectos no deseados. Es necesario implementar nuevas pruebas y un conjunto más amplio de regulaciones para garantizar que estas herramientas sean seguras, sin que esto frene la innovación.
Los investigadores creen que la tecnología CRISPR-Cas podría mejorarse mediante el uso de métodos más detallados. En lugar de emplear una sola molécula para guiar el proceso de reparación, los científicos podrían tener que crear combinaciones de diferentes sustancias. Estas mezclas trabajarían en conjunto para reparar los genes causando menos daño al genoma. Para lograrlo, podrían necesitar probar varias moléculas distintas para encontrar la combinación que sea tanto efectiva como segura.
Las terapias con CRISPR-Cas ya están demostrando resultados prometedores. Por ejemplo, se ha tratado con éxito a pacientes con anemia de células falciformes sin necesidad de usar AZD7648, demostrando que las soluciones de edición genética pueden ser efectivas y seguras. El siguiente paso es perfeccionar estas técnicas para que puedan beneficiar a más pacientes sin causar problemas genéticos inesperados.
El estudio se publica aquí:
http://dx.doi.org/10.1038/s41587-024-02488-6y su cita oficial - incluidos autores y revista - es
Grégoire Cullot, Eric J. Aird, Moritz F. Schlapansky, Charles D. Yeh, Lilly van de Venn, Iryna Vykhlyantseva, Susanne Kreutzer, Dominic Mailänder, Bohdan Lewków, Julia Klermund, Christian Montellese, Martina Biserni, Florian Aeschimann, Cédric Vonarburg, Helmuth Gehart, Toni Cathomen, Jacob E. Corn. Genome editing with the HDR-enhancing DNA-PKcs inhibitor AZD7648 causes large-scale genomic alterations. Nature Biotechnology, 2024; DOI: 10.1038/s41587-024-02488-6

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